8月22日，江苏睿源生物技术有限公司研制的生物制品1类新药“RY_SW01细胞注射液”治疗“系统性硬化症”临床试验申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验批件。

系统性硬化病是一类以皮肤增厚变硬为突出表现的系统性自身免疫病，2018年5月被列入中国第一批罕见病目录，临床上尚无有效治疗药物。除皮肤受累外，该适应症亦可影响内脏（肺、心血管、肾脏、消化道等），严重威胁患者的生活质量和生存寿命。特别是在起病3-5年关键期内，会累及各个重要脏器，随着疾病进展，其成为导致患者死亡的主要原因。

“RY_SW01细胞注射液”属于间充质干细胞治疗产品。与传统疗法相比，间充质干细胞可以通过多种通路进行免疫调节，并且分泌细胞因子达到抗纤维化的作用；在安全性方面，不会引起类似免疫抑制剂带来的不良反应。间充质干细胞的这些特性为治疗硬皮病患者提供了一种新的策略，能够重塑患者免疫系统达到缓解痛苦和治疗疾病的作用。

近年来，睿源生物不断加大研发投入，聚力筑造科创平台，致力于具有自主知识产权的细胞药物研发，形成了以“RY_SW01细胞注射液”为代表的重点新药品种，本次也是公司获得的第2项临床批件。睿源生物目前已全面启动临床试验的相关准备工作，下一步将高质量开展临床试验，坚持“兴药为民”理念，早日推动药物获批上市，让罕见病患者和家庭看到曙光。